费城染色体:神药格列卫传奇

　　德鲁克也尽力促进药物开发进程。他在诺华的唯一联系人是福特，而福特也受限于公司告诉他的信息。“我们能和谁谈谈加速临床试验的事宜吗？”德鲁克问他。“和我。”福特说。“你的上级是谁？我们能跟他们谈谈吗？”德鲁克追问。“不行。”德鲁克记得福特回答说。“但是你没有解决药物供应短缺的问题。”德鲁克无计可施。他部分理解公司的做法。“涉及一种新的癌症治疗方式，一个新的药物类别，一个市场有限的预测，有哪个理智的公司会对这个项目投入大量的时间和精力？”他后来说。但是，当他们拿到1期临床数据，就到了改变这一想法的时候了。“我们正在跳跃式前进，我们需要能在诺华公司内部发声的代言人。”德鲁克非常沮丧。他没有其他人可以联络，没有关系网可以疏通，以期影响诺华的决策。他所能做的只是干瞪着求药患者名单，眼见它变得越来越长。还有跑步。他跑了马拉松。他跑上OHSU的陡坡上班。结束诊所的长时间工作后，他跑步回家。仿佛是他所渴求的速度需要找到另一个途径来达到，于是他选择跑步。瓦塞拉却讲述了不同的故事。“不是药物短缺，”瓦塞拉评价在2期试验一开始就需要大量药物的情况，“而是这种情况从未出现过。”虽然供量有限的情况对于在研药物来说并不罕见，STI-571与众不同的是，这个大量需求的出现得比其他药物早得多，让公司遇到了“意想不到的高需求”。甚至在1期临床试验尚未结束之前，2期临床试验就开始快速启动。那种时间表是无法预测的，公司没有预留足够的时间来制造所需的药物。瓦塞拉承认公司内部依然有阻力，但也承认他应当冒险承担重大责任。当时担任开发团队负责人的约尔格·莱因哈特坚持谨慎行事，跟瓦塞拉说数据还缺这缺那，或制造能力不足。但是看到l期试验的结果后，瓦塞拉想要发力了。“大胆来吧，”他跟莱因哈特说：“继续前进。”当莱因哈特担忧成本时，瓦塞拉说这个不是重点。“问题在于必须有人敢担风险，并接受可能失败而导致的后果。”瓦塞拉后来说。正如他所言，在他出手将药物从临床前阶段转移到临床试验阶段之后，瓦塞拉继续为药物代言。尽管没有参与管理制造足够的药物的细枝末节，但他愿意承担STI-571的风险，为那些可能被失败后果关联的人提供了屏障。1999年8月，针对加速期和急性变期患者的2期试验开始。诺华尽量为这些患者群体提供了足够的药物。如果来得及为这些患者制造一些药物的话，那么不给这些患者用药就是非常不道德的行为。处于加速期或急性变期的CMI。患者可以无限制地参加2期试验。但针对慢性期患者的临床试验仍然处于搁置状态。处于疾病早期阶段的患者担心在能接受治疗前白血病就会发展。虽然病情后期的患者能保证有药可用，但没有人愿意等到那个阶段，因为那时可能太晚了。他们想在药物*有效的时候用药。德鲁克通过电子邮件说：“他们认为，诺华基本上制定了一个优先濒死患者的策略。”这指的是诺华发起了针对急性变期和加速期患者的临床试验证明他们在向前迈进，但处于慢性期的患者还是只能用干扰素，他们也希望能尽快用上那种疗效更好的药物。在德鲁克想要获得STI-571的求药名单上，有位患者名叫苏珊·麦克纳马拉（Suzan McNamara）。1998年3月她31岁时，麦克纳马拉感觉到骨痛，并且迅速瘦了15磅①。血液测试显示她的白细胞计数为380 000。她患上了CML。不敢设想骨髓移植的结果，她选择了干扰素治疗。干扰素起效了一段时间，降低了白细胞计数，但*终因为药物导致的恶心虚弱副作用，她不得不辞掉工作。她每天都给自己注射干扰素和阿糖胞苷，但每天都感觉更糟糕。她很抑郁，失眠，脱发，几乎吃不下饭，继续消瘦下去。当麦克纳马拉上网搜索有关CML的信息时，偶然发现了Egroup. com的留言板。她读到参与STI-571的1期试验患者的留言。测试结果令人鼓舞，患者也说自己感觉很好。麦克纳马拉当时的生活被局限在床和半米多远的计算机之间，她将这些留言铭记在心。参与临床研究的患者经常细致人微地谈论他们的病情进展。研究者召开关于药物的会议时也有患者会去旁听，并在留言板上转述听到的信息。大家都交口称赞这药物。麦克纳马拉问医生自己能否参加试验，却被他们劝阻。他们跟她说，有上百万种药物能通过1期临床试验。这个药凭什么不同？不过她无法忘记读到的内容。所有读过这些帖子却未能参与临床试验的CML患者都想要加入测试，他们也知道必须等到病情复发才能如愿。有些人异想天开，在白细胞计数开始不可避免地攀升之前想办法让自己达标一比如说，坚称不能再忍受干扰素的副作用之类。他们知道这是参与临床试验的标准之一，于是他们让自己达标。而对于麦克纳马拉来说，病情会复发却是真实不虚的威胁。1999年10月，她的治疗不再起效。开始治疗大约6个月后，她的血小板水平下降到危险的程度。较低剂量的干扰素和阿糖胞苷不再起作用。她知道进入CML加速期只是时间问题。还不到33岁的她可能在一年内死亡。她把1期试验患者的网上报告打印出来给她的医生看。*后他们同意给德鲁克打电话，但是却没有佳音。试验已经满员，不再招募患者。极端绝望之下，麦克纳马拉向德鲁克发了一封电子邮件告诉他自己的状况。德鲁克在8小时内回了信。虽然很同情她，但当时没有足够的药物。要等四五个月后才有可能参与下一次临床试验，但德鲁克都不确定她*终能不能参与。“我们担心临床试验可能会结束，”麦克纳马拉回忆他说：“也许身为患者，你可以做些事。”那时候，重病缠身的麦克纳马拉犹如醍醐灌顶，德鲁克的话“在我心中燃起了一丛火，”她说：“如果已经有种药物能救我命，但我却用不到，那是不行的。”……