卫生统计学第2版

**章 绪论 　　**节 卫生统计学的作用和地位 　　现代医学之父William Osler爵士提出，医学是一门不确定性的科学和概率的艺术（medicine is a science of uncertainty and an art of probability）。患同一种疾病的不同个体，其临床症状和治疗效果及转归可能不同，而且相同的临床症状也可能是由不同疾病导致的。生物医学中充满了个体变异和不确定性，其原因有些是已知的，有些是未知的。客观事物的表象既受到其内在规律的支配，又受到诸多偶然因素的影响。内在规律即必然性，总是通过大量的偶然性表现出来；偶然性是必然性的表现形式和必要补充，其背后隐藏着必然性并受其制约，没有脱离必然性的纯粹偶然性。统计学正是处理数据中变异和不确定性的一门科学和艺术，是透过偶然性的现象来探测和揭示那些令人困惑费解的医学问题的规律性，对不确定性的数据作出科学推断，是我们认识客观世界的重要工具和手段。 　　例如，随着我国社会经济的发展和人们生活方式的改变，慢性非传染性疾病（包括心脑血管疾病、恶性肿瘤、慢性阻塞性肺部疾病、糖尿病等）已成为影响我国居民健康的主要疾病。为了解主要慢性病的流行状况和变化趋势，探讨我国居民主要慢性病的危险因素，相关机构拟进行全国的成年人主要慢性病调查。由于我国人口众多及时间、经费等的限制，不可能对所有的成年人进行调查，只能抽取部分个体进行调查。那么，为了得到全国各种主要慢性病患病率的估计值，应调查多少人，调查哪些内容，如何组织调查，如何整理资料，如何估计主要慢性病的患病率，这些问题都需要统计学来回答。 　　再例如，某制药企业研发了一种治疗2型糖尿病的新药，应如何评价该新药的疗效呢？我们可以选择诊断明确并符合纳入标准和排除标准的患者，将其随机分成两组，一组服用该新药，另一组服用其他药物，测量并记录血糖水平，*后分析该新药的有效性和安全性。这是一个典型的临床试验，在该临床试验中有诸多问题需要回答：我们需要多少名患者参加试验？如何随机地将其分为两组？有什么措施可以保证两组患者除了接受不同药物治疗外，其他影响到疗效的因素在两组的分布是一致的？如果分布不一致，如何从诸多的影响因素中分离出药物因素的效应？用什么指标来评价药物的有效性和安全性？怎样测量这些指标以保证数据的准确性和可靠性？如何控制误差？如何比较两组疗效到底是否存在差别？换言之，我们需要了解这种差别是偶然因素造成的，还是真实存在的，上述各种问题同样需要统计学回答。 　　医学的特点决定了它与统计学有种天然的“亲和性”。统计学的基本原理和方法应用于不同的学科领域，产生了不同的统计学分支。例如，统计学在生物、卫生、医学等领域的应用，就产生了生物统计学（biostatistics）、卫生统计学（health statistics）、医学统计学（medical statistics）。一般认为，生物统计学应用于生物学研究领域，医学统计学和卫生统计学均应用于医学领域，前者侧重应用于临床医学，而后者侧重应用于预防医学和公共卫生。但三者存在诸多联系和交叉，难以截然分开。卫生统计学是应用概率论和数理统计学的基本原理和方法，研究居民卫生状况及卫生服务领域中数据的收集、整理和分析的一门科学，是卫生及其相关领域研究中不可缺少的分析问题和解决问题的重要工具。 　　【案例1-1】 为探讨中草药的抑菌作用，中药学专业同学组成兴趣小组对黄芩、蒲公英、牡丹皮、马齿苋、鱼腥草、连翘、艾叶、金银花、蛇床子、乌梅、夏枯草和紫草等12味中草药进行研究，采用水提或醇提法制备中草药提取液，每味中草药得到5种不同浓度的提取液，然后对大肠杆菌、金黄色葡萄球菌、沙门菌和枯草芽孢杆菌进行抑菌实验，并且在每种实验条件下进行1次实验，测定每味中药不同浓度下对不同细菌的抑菌活性。 　　【问题1-1】 　　（1）该研究存在哪些问题？ 　　（2）据此研究能否得出哪味中草药抑菌作用较好的结论？ 　　【分析】该研究主要存在两方面问题。一是本研究的处理因素及其水平数过多，样本含量（重复实验次数）相对不足。本研究的处理因素是12味中草药（12种处理因素），每味中草药有5种不同浓度（5个水平），在相同的实验条件下需要重复多次实验（足够的样本含量）方能得出正确的结论，而本研究在每种实验条件下只进行了1次实验，重复实验次数明显不够。二是在每种实验条件下仅进行了1次实验，实验结果的稳定性不够。因为实验研究结果往往受多方面因素的影响，既有处理因素的，也有非处理因素的。本研究在每种实验条件下仅进行1次实验，实验结果的稳定性不够，容易错把偶然现象当成客观规律。因此，尚不能得出哪味中草药的抑菌作用较好的结论。 　　【案例1-2】 某研究者为了调查其所在地区居民对实施家庭病床的认同态度，拟从所有的居民小区中随机抽取三个小区的住户为样本，以户为单位进行入户调查。调查员在小区门口对出入的居民进行了调查，然后对所得数据进行统计分析，结果发现“该地区居民认为不需要设置家庭病床”。 　　【问题1-2】 　　（1）该研究存在什么缺陷？ 　　（2）研究结果是否可靠？ 　　【分析】 家庭病床主要是为长期患病的或不能自由活动的老人设置的，老人及与老人关系密切的家庭成员（当老人不能回答调查提问时，可由家庭成员代为回答）应为调查的主要目标人群，而经常出入小区的居民大部分都是年龄相对较轻的人群或是能够自由活动的老人。因此，研究者仅对这部分居民进行调查，所得到的数据是有偏差的。此外，可能还会出现对同一家庭中的成员进行多次调查的情况。同一家庭中的成员对某些问题的态度往往会有某种相似性或趋同性，所以也会造成调查结果的偏差。 　　该研究的主要目标人群不明确，且收集资料所采取的方法欠妥当（应入户调查而研究者只是在小区门口对出入的居民进行调查），导致调查得到的数据不准确，不能较好地反映真实情况，所以结果是不可靠的。 　　【案例1-3】 某研究者探讨银屑病的发病与血型的关系，对64例银屑病患者的血型进行观察，结果发现O型30例，占46.88%，居首位；A型和B型均为17例，各占26.56%；AB型0例。由此，研究者认为银屑病的发病与血型有明显关系，O型血的人*容易患银屑病。 　　【问题1-3】 　　（1）该研究存在什么缺陷？ 　　（2）研究结果是否可靠？ 　　【分析】 正常人群中血型构成本身就存在较大差异，O型所占比例较高，AB型所占比例*少，这是一般的医学常识。银屑病患者的血型分布也存在这种差异，按一般的逻辑推理，研究者认为“银屑病的发病与血型有明显关系，O型血的人*容易患银屑病”的结论是站不住脚的。因为该研究者计算的是64例银屑病患者的血型构成比，而不是各血型人群中银屑病的患病率，犯了“以比代率”的错误；另外，即使研究者所用的分析指标是患病率，但因其选取的仅仅是银屑病患者的一个样本，所有的银屑病患者中是否具有这样的规律性，还需要采用适当的统计方法进行统计分析后方可下结论。 　　【案例1-4】 某疾病控制中心为了解当地肺癌的患病情况开展了一项研究，从当地10万居民中随机抽取2000人进行调查，调查内容包括流行病学资料和临床实验室检查资料。其中男性1100人，患肺癌者6人，女性900人，患肺癌者3人。由此研究者计算得出，男性肺癌发病率为0.55%，女性肺癌发病率为0.33%，并认为男性肺癌的发病率高于女性。 　　【问题1-4】 　　（1）该研究者所选择的统计指标正确吗？为什么？应该选择何种指标？ 　　（2）该研究者认为“男性肺癌的发病率高于女性”的结论是否可靠？ 　　【分析】 　　（1）该研究者所选择的统计指标是不正确的。因为现况调查只能得到现在有多少人患病，而不知道哪些人是新近发病和哪些人是以前发病的，一些慢性非传染性疾病的发病时间更难确定，所以无法计算发病率，而只能计算患病率。因此，研究者应选用患病率指标。 　　（2）该研究者认为“男性肺癌的发病率高于女性”的结论不可靠。本研究属于抽样研究，抽取的2000人仅为一随机样本，存在抽样误差，需要采用适当的统计方法进行统计分析，推断男性和女性肺癌发病率的差别是因为抽样误差引起的，还是因为男性肺癌的发病率本身就高于女性，然后再下结论，而不能仅根据数据的大小直接下结论。 　　类似的实例还有很多。从这些实例可以看出，设计、数据收集、数据整理和统计分析中的任一环节存在缺陷，都有可能导致整个研究的失败。但这一点并非从一开始就为人们所共识，而是在断送了许多前沿的医学研究成果甚至付出了生命的代价后才逐步被人们认识到的。英国著名统计学家F.Yates和M.J.R.Healy就曾说过：“非常痛心地看到，因为数据分析的缺陷和错误，那么多好的生物研究工作面临着被葬送的危险。”可见，卫生统计学在卫生及其相关领域研究中的地位是举足轻重的，是卫生工作者从事科学研究必须掌握的一门基本技能。 　　【知识点1-1】 　　卫生统计学是应用概率论和数理统计学的基本原理和方法，研究居民卫生状况及卫生服务领域中数据的收集、整理和分析的一门科学，是卫生及其相关领域研究中不可缺少的分析问题和解决问题的重要工具。 　　卫生统计学在卫生及其相关领域研究中的地位是举足轻重的，是卫生工作者从事科学研究必须掌握的一门基本技能。 　　第二节 卫生统计学的主要内容和基本步骤 　　一、卫生统计学的主要内容 　　卫生统计学的主要内容包括以下几个方面。 　　1.统计设计 是卫生统计学的重要内容，包括资料收集、整理和分析全过程总的设想和安排。 　　2.统计分析 　　（1）统计描述：定量资料和定性资料的统计描述，统计表和统计图。 　　（2）统计推断：主要包括参数估计和假设检验。常用假设检验方法有t检验、z检验、方差分析、检验、秩和检验、双变量关联性分析和直线回归分析、对数秩检验、多重线性回归、logistic回归、Cox比例风险回归及Meta分析等。 　　3.常用内容 医学人口统计、生育统计、疾病统计与死亡统计指标，寿命表的编制及其应用。 　　4.常用统计分析软件简介 本书介绍了SAS、SPSS、Stata等三种统计软件的应用及Excel 2010在统计分析中的应用。 　　二、统计工作的基本步骤 　　统计工作可分为以下四个基本步骤。 　　（一）设计 　　设计（design）是统计工作的**步，也是*关键的一步，关系到整个研究的成败。一般包括专业设计和统计设计，本书重点介绍统计设计。如果统计设计存在缺陷，任何高深的统计方法都于事无补，所进行的统计分析只是数字游戏而已，所得出的结论也是不可靠的。许多研究人员不太重视设计，等到数据收集完成后再去咨询或求助于统计专业人员，而实际上此时为时已晚。英国著名统计学家与遗传学家、现代统计学的奠基人之一费舍尔（R.A.Fisher，1890～1962）曾精辟地指出，“做完实验后才找统计学家无异于请他做尸体解剖，他能做的全部事情就是告诉你这个实验死于什么原因”。因此，在研究之前一定要查阅大量文献、必要的时候咨询统计学专家，做好周密的设计。本书中统计设计包括调查设计和实验究设计，详见第二章和第三章。 　　（二）收集资料 　　设计完成后，研究进入实施阶段，需要收集准确可靠的原始数据（collection of data）。资料的来源是多方面的，大致可分为以下几类。①统计报表，如国家法定的有关卫生工作报表、传染病报表、职业病报表、医院工作报表等。这些报表是由国家统一设计，要求有关医疗卫生机构定期逐级上报，提供居民健康状况和医疗卫生机构工作的主要数据，作为制定卫生工作计划与措施、检查与总结工作的依据。报表要求做到完整、准确、及时。②日常工作记录，如医院的病历、经常性的卫生监测记录、健康检查记录等。③专题调查或实验，是指针对某个专题做的调查或实验研究所收集的资料。