中国基因治疗2035发展战略

目录总序/i前言/vii摘要/ixAbstract/xvii**章 基因治疗概述/1**节 基因治疗的概念及类型/1第二节 基因载体的制备/4一、病毒载体的制备/4二、非病毒载体的制备/6第三节 基因治疗的特点/7第四节 国内外基因治疗的相关法规/8第五节 未来发展趋势和建议/10一、尽早制定我国的孤儿药法案/10二、加快基因治疗药物的支付体系建设/10三、完善并鼓励研究者发起的临床试验/11四、大力培养基因治疗相关的科研人员/11五、发展病毒载体的规模化生产技术，攻克上下游物料的“卡脖子”技术/12第二章 国外基因治疗的发展现状与趋势/13**节 美国基因治疗发展现状与趋势/13一、美国政府将基因治疗视为国家发展战略/14二、美国NIH 加大对基因治疗领域的资助/15三、民间资本大量涌入基因治疗研究/16四、美国基因治疗监管体系日趋完善/16第二节 欧洲基因治疗发展现状与趋势/18一、欧盟基因治疗发展概述/18二、欧洲各国对基因治疗领域的资助持续增加/20三、欧洲建立了完善的基因治疗监管体系/23第三节 日本基因治疗发展现状与趋势/24第四节 韩国基因治疗发展现状与趋势/27第五节 印度基因治疗发展现状与趋势/29第三章 我国基因治疗的发展现状与趋势/31**节 我国基因治疗发展概述/31一、临床试验/31二、产业产品/33三、基础研究与政策扶持/34第二节 我国基因治疗监管体系/36第三节 我国基因治疗的远期规划及建议/38第四章 基因治疗产业发展概况/41**节 上市产品/41第二节 在研产品/43第三节 专利分析/45一、全球基因治疗领域技术研发分析/45二、中国基因治疗产业竞争力研究/49第四节 基因治疗产业概况/52第五章 病毒载体基因治疗/55**节 病毒载体基因治疗的研究现状/55一、逆转录病毒载体基因治疗的研究现状/55二、腺病毒载体基因治疗的研究现状/58三、腺相关病毒载体基因治疗的研究现状/68四、痘病毒载体基因治疗的研究现状/71五、溶瘤病毒基因治疗的研究现状/76第二节 病毒载体基因治疗领域的研究热点和重要科学问题/83一、病毒载体的免疫反应/83二、病毒载体的安全性/84三、新型病毒载体的发现、设计与改造/86四、病毒载体的规模化制备/91第三节 病毒载体基因治疗领域的未来需求和重点项目的建议/92一、未来需求/92二、重点项目建议/94第四节 病毒载体基因治疗领域发展的政策建议/96第六章 非病毒载体的基因治疗/97**节 非病毒基因治疗的发展历史与现状/97一、基于质粒DNA的基因治疗研究现状/97二、基于小核酸的基因治疗研究现状/100三、基于mRNA的基因治疗研究现状/108第二节 非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题/115一、基于质粒DNA的非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题/115二、基于小核酸的非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题/122三、基于mRNA的非病毒基因治疗当前研究热点和重要科学问题/126第三节 非病毒基因治疗未来发展需求、项目与政策建议/129一、基于质粒DNA的非病毒基因治疗未来发展需求、项目与政策建议/129二、基于质粒RNA的非病毒基因治疗未来发展需求、项目与政策建议/132第七章 基因编辑/135**节 基因编辑领域的发展历史与现状/135一、人工核酸酶的研究历史与现状/136二、碱基编辑工具/139三、引导编辑/140四、基因编辑技术的产业化现状/141第二节 基因编辑的研究热点和重要科学问题/143一、传统基因编辑/143二、碱基编辑/145三、开发基于CRISPR/Cas9的其他衍生编辑工具/148四、基因编辑在人类疾病治疗中的应用/149第三节 基因编辑技术的未来需求与重点项目、政策建议/151一、基因编辑技术未来需求/151二、我国基因编辑重点发展项目建议/153三、政策建议/155第八章 基因修饰的细胞治疗/157**节 基因修饰的细胞治疗的发展和现状/157第二节 基因修饰的细胞治疗领域的问题和研究热点/159一、TCR-T，CAR-NK，CAR-M/159二、双/多特异CAR-T/160三、“逻辑门”CAR-T/160四、过表达或基因编辑改造CAR-T/160五、带安全开关的CAR-T/161六、通用型CAR-T/161七、CAR-T与其他疗法联合治疗/161第三节 基因修饰的细胞治疗领域的未来需求和重点项目的建议/161第四节 基因修饰的细胞治疗领域发展的政策建议/163第九章 基因治疗的临床应用及挑战/165**节 基因治疗的临床应用/165一、体内基因治疗/167二、体外基因治疗/167三、基因治疗的发展趋势/167第二节 基因治疗面临的挑战/169一、基因治疗的伦理问题/169二、病毒载体的免疫原性/171三、基因治疗的长期毒副反应/175四、病毒基因治疗产品脱落/177第三节 基因治疗的临床应用未来发展需求与政策建议/179参考文献/181关键词索引/186