新书--脑瘫:从诊断到成年

　　记住以下这一点也很有用，那就是：一个事件在另外一个事件之后发生，并不意味着是前者的发生导致了后者的出现。如同在第3章中提及的“后此谬误”。就像另外一个妙语所描述的“所有海洛因成瘾者都是从牛奶开始的”，但是没有人把毒品上瘾归因于喝牛奶。因此，我们要明白，在儿童的生活中将我们治疗的效果从其他影响因素中真正分离出来远比认识到治疗效果本身更具挑战性。　　那么如何去克服这些“对有效性的威胁”呢？对治疗效果*有力的证据来自“人体试验”。随机对照试验（randomized control trial，RCT）被认为是任何干预手段疗效评价*好的证据。如果一个研究是用完善的随机对照方法实施的，并且包含了适当的随机选择的大样本病例，而且评估的是正确的东西，又同时尽*大可能控制之前提到的潜在的偏差，那么这个研究就可以被认为是可靠的。那么，为什么在儿童残疾领域又是如此缺乏RCT研究的证据呢？　　*纯粹的RCT都是研究一个关于人类健康的特定方面的焦点问题，评估一个特定的有针对性的干预措施的有效性，一般有一个可靠的可以用来对比的“治疗手段”，从而评估一个相互不关联的结果。降压药的药物试验就是这样一个相对“纯粹”的研究例子。血压升高的人被随机分配接受一种新的治疗或对比干预（通常是一个常规的管理策略）。在预定的一段时间后测量*初的结果（预先确定的血压控制程度），并评估副作用，然后可以得出新的疗法与对比干预相比较的结论如何，以及新疗法的益处是否大于其风险。　　对像脑瘫这样的发育障碍儿童进行干预，往往很难将相同程度的因素控制纳入RCT。治疗方法通常不像药物治疗那样具体和独立（尽管肉毒毒素的研究是一个例外）。治疗的时间进程和它们的影响通常是数月或数年，而不是数周（像高血压研究中的情况，至少是即刻效应）。在家庭生活中，脑瘫儿童经常同时接受其他治疗和从事其他活动，这会让新治疗方法的实施充满挑战，而且增加了正确解释试验结果的困难。尽管脑瘫儿童患病率很高，但在研究过程中往往很难找到足够的完全符合纳入标准和排除标准的样本量。在任何特定的研究中，当选择那些符合纳入标准的人的时候，差不多总是要排除另外一些人，而在研究中这个必要的步骤将对*终研究结果的可推广性产生影响。*后，评估治疗的结果是非常有挑战性的，不仅因为正确的工具可能无法使用（下面讨论），还因为这类研究关注的结果无法像预先确定的血压降低这样的结果那么明显和具体。Rosenbaum（2010）简要地讨论了这些问题。　　另一种用于人体研究的方法是单病例多基线研究，这种方法也可以应用于脑瘫。Butler（1986）、Bower和McLellan（1994）、Bower等人（1996）的优秀研究清晰地展示了如何做这类研究。应用这种设计，我们多次评估感兴趣的功能，以建立在进行干预手段之前这些功能“自然”改变的模式。然后，我们开始干预，在治疗期间和治疗后多次对上述功能进行评估，而不是只做简单的治疗前后的对照观察，*好是对那些对干预手段细节“盲”的受试对象进行这样的评估。我们所寻找的是一个无偏见的评估方法，这个评估方法用于评估在发育的模式下介入治疗后的功能变化。如果这个评估干预手段的方法被重复地应用在几个个体身上，若目标很明确，而且治疗开始的时间是随机分配的，那么就可以识别个体的孩子使用这种干预手段后的统一模式，同时得出的结论是比个案报道更加可信的。　　关于任何治疗有效性的评估声明的主要信息是：一项研究设计和执行得越仔细，这个研究结果的可信度就越高。另外，一项研究在其试验设计方面被发现可以质疑的地方越多，包括纳入和排除条件、试验结果的评估和说明及所做的分析，那么其结果的可信度就越低，并且其适用在其他患者身上的不适感就越明显。这就是为什么一个轶事性或戏剧性的个案报道*多可为研究机构和进一步研究提供参考，但它们自己不应该被确认为任何治疗有效性的可靠证据。　　……