药物全生命周期中的患者参与:以患者为中心的行业实践

目　录

**章　药物全生命周期中的患者参与 1

一、为什么要开展患者参与 1

二、什么是药物全生命周期 4

三、如何开展患者参与 9

第二章　药物研发阶段的患者参与 31

一、概述 31

二、实践案例 39

案例2.1　淋巴瘤之家参与企业药物研发的探索实践 39

案例2.2　亨廷顿舞蹈症患者社群参与药物研发的探索 44

案例2.3　SMA患者组织参与药物临床研究实践 53

案例2.4　脑白质营养不良患者组织推动ALD在研药物引进 58

案例2.5　Dravet综合征患者参与的实践与思考 63

第三章　药物准入阶段的患者参与 70

一、概述 70

二、实践案例 79

案例3.1　淋巴瘤领域疾病负担及社会经济价值研究 79

案例3.2　患者生存报告助力完善罕见病防治和保障 88

案例3.3　罕见病患者组织如何参与政策推动 95

案例3.4　基于调研报告的患者参与解决方案 105

案例3.5　治疗偏好研究赋能患者参与医疗决策 110

案例3.6　全国范围大样本调查惠及中晚期结直肠癌患者 117

案例3.7　通过卫生技术评估提升患者公共决策参与度 122

第四章　临床应用阶段的患者参与 132

一、概述 132

二、实践案例 137

案例4.1　探索肿瘤患者院外管理闭环模式 137

案例4.2　中国IBD患者关爱项目 145

案例4.3　基于疾病特点和患者需求的数字化医学服务 149

案例4.4　多发性硬化患者全病程自助管理探索 152

案例4.5　赋能患者全程管理 157

案例4.6　“以患者为中心”，让患者的“声音”被听见 162

案例4.7　激发正能，赋能患者 167

第五章　患者参与的内外部赋能 170

一、概述 170

二、实践案例 176

案例5.1　建立与患者沟通的跨部门合作机制 176

案例5.2　患者组织成长地图项目探索 179

案例5.3　患者创新联盟与合作组织 190

后　记　患者参与的挑战和机遇 192