中国生物医药产业创新平台运行与治理

本章将首先结合生物医药产业及其创新活动的基本特征和*新变化，提出本书研究的主要背景，从而明确本书研究的理论与实际意义。接着根据我国生物医药产业及创新所面临的困境，提出本书的主要研究内容和研究思路，并介绍本书的主要研究框架。*后，本章将简要介绍本书将用到的一些主要研究方法。 **节研究背景 随着近二十年来生物技术尤其是基因工程技术的兴起和发展，医药产业与生物技术产业的融合正变得越来越明显。目前，生物技术已经应用和渗透到医药、保健品和日化产品等各个领域，尤其是在新药的研究、开发、生产和改造传统制药工业中，生物技术已经得到了广泛应用。生物技术主要是指以现代生命科学为理论基础，利用生物体及其细胞、亚细胞及其分子的组成部分，结合工程学、信息学等进行产品的研究开发和制造，或改造动物、植物、微生物等，以使其具有人们所期望的品质、特性，进而为社会提供商品和服务手段的综合性技术体系。生物技术主要包括基因工程、细胞工程、发酵工程、酶工程、基因测序技术、生物信息技术、组织工程技术、生物芯片技术等。 本书要研究的生物医药产业是指集生物学、医学、药学的先进技术为一体，以组合化学、药学基因、功能抗原学、生物信息学等高技术为依托，以分子遗传学、分子生物、生物物理等基础学科的突破后逐步形成的新兴产业，运用生物技术进行新药的研究与开发是该产业的基本特征。事实上，制药公司和生物科技公司之间的界限很模糊。全球*大的生物科技公司都基本上是美国药物研究与制造商协会（PhRMA）的成员。 一个国家经济社会的繁荣程度在很大程度上依赖于该国产业创新的活跃程度，而创新是创新驱动型产业生存和发展的关键。作为典型的创新驱动型产业，生物医药产业需要通过不断的研究与开发，推出新的有效药品。如何以更低的成本、更高的效率成功研制疗效显著的新药，是生物医药企业获得竞争优势、占领市场并获取超额利润的关键。阿斯利康公司（AstraZeneca）成功开发出的治疗胃痛的Prilosec，每年创造的收入曾高达60亿美元，先灵葆雅公司的畅销抗过敏药克拉瑞汀（Claritin）在专利权到期前所创造的收入在其整个公司的销售收入占到了三分之一。为此，拜耳、礼来、葛兰素史克、强生、默克、默沙东、诺华、辉瑞、罗氏、惠氏等全球著名的制药企业，无不高度重视新药的开发和研究。 1. 生物医药产业的研究开发变得越来越复杂 生物医药产业的研究开发活动需要综合运用多学科技术，除需大量运用基因工程、细胞工程、生物信息等生物科学技术外，在靶标药物确立、药物筛选、早期临床、临床实验等环节，还需要广泛运用计算机技术、组合化学技术、纳米技术及高通量筛选技术等。比如，基因工程药物作为生物医药产业的重要组成部分， 其研究开发就需要利用到多种复杂的科学技术，除了基因的克隆、导入和工程菌的培养与筛选等核心技术外，在其开发的上游阶段还需运用相关技术手段对基因进行合成、纯化和测序，在其开发的下游阶段还需利用其他技术手段对其目标蛋白进行纯化等，其复杂性往往已超过一家企业的研发能力边界。这意味着，要成功开发一款新药，生物医药企业必须具备或掌握更多专门技术和知识，或者说，一家生物医药企业所具备的知识和技能，已不足以独立完成一款新药的研究与开发。因此，对生物医药产业链中的单个企业而言，新药的研究与开发正变得越来越复杂。 2. 生物医药产业的研究开发具有高投入、高风险和产业化周期长等特征 生物医药的研究与开发需要许多精密的科研设备和仪器，需要企业投入大量资金。更重要的是，由于生物医药的研究开发需要经历靶标药物确立、药物筛选、早期临床试验及临床试验（第Ⅰ、 Ⅱ、 Ⅲ期）等多个阶段，再加上药物注册、规模化生产及市场推广，一款新药从*早投入开始为企业带来收益一般需要10～13年时间。在这一过程中，每一道环节都需要企业投入大量资金。据欧洲药物创新计划（IMI）公布，生物医药行业中每款新药的投入成本超过了10亿欧元。2002年，财富500强中的美国十大制药公司用于新药研发的费用总额高达310亿美元。 漫长的研究开发过程，不仅需要研发企业持续投入大量经费，而且每一道环节都孕育着很高风险，研制开发过程中的任何一环出现了差错，生物医药企业都可能前功尽弃。事实上，在生物医药产业中，能够通过临床前试验的备选药物还不到千分之一，而其中又只有五分之一的备选药物能够通过临床测试，换句话说，每10000例新药研究中，仅有1例新药可以*终成功进入市场，这对生物医药企业的风险承担和风险管理能力提出了极高要求。