真实世界证据用于药品研发和评估

内容简介

本书讨论了RWD和RWE在药物开发和评估方面的*新进展。第1章是导论性章节，讨论了RWE在药物开发过程中不断发展的作用。第2章从作者对*新发展的评论以及关于该主题的个人观点出发，扩展了与RWD和RWE相关的效用和约束条件，并通过作者自己的研究获得了更多信息。第3章介绍了如何使用基于人群的癌症登记系统中的RWD来评估癌症的趋势和负担。它涵盖了几种统计方法，例如用于分析和显示癌症统计数据的微链接图和连接点模型。还包括用RWD补充临床试验数据以更好地推断生存率的示例。第4章概述了如何在临床开发中采用RWD和历史控制进行外部控制。使用RWE评估药物安全性的贝叶斯方法将在第5章中讨论。值得注意的是，使用贝叶斯方法评估了基于RWD的未观察到的混杂因素的效果。第6章介绍了药品定价中基于价值的协议，并说明了如何使用RWE进行承保和付款决策。它还讨论了付款人和卫生技术评估（HTA）机构使用RWE的趋势，案例研究和指南。第7章回顾了使用倾向得分调整从观测数据推断因果关系的常用策略。通过RWD创伤护理系统评估示例说明了该方法。第8章介绍了药物开发中的AI和机器学习。