细胞治疗

前言 **篇 细胞治疗的监管环境 第1章 细胞治疗产品的非临床研究 4 一、概述 4 二、细胞治疗产品的非临床研究 5 三、干细胞产品的非临床研究 9 四、免疫细胞产品的非临床研究 11 五、结语 14 第2章 细胞治疗产品的临床研究 15 一、细胞治疗产品的临床研究与监管 15 二、细胞治疗产品的临床试验及其实施 17 三、结语 21 第3章 临床试验用细胞治疗产品基因转导载体的监管 22 一、临床试验申请的药学要求 23 二、生产原材料管理 24 三、工艺研究 26 四、质量研究 27 五、临床样品的GMP生产 28 六、参考法规 29 第二篇 免疫细胞治疗 第4章 实体瘤的CAR-T细胞疗法 36 一、CAR-T细胞在实体瘤中的应用现状 36 二、CAR-T细胞用于实体瘤治疗的局限性 39 三、实体瘤微环境的免疫抑制性 43 四、应对抑制性免疫微环境的技术手段 49 五、结语 56 第5章 原发性肝细胞癌的免疫治疗 67 一、概述 67 二、原发性肝细胞癌的免疫治疗现状与挑战 68 三、结语 75 第6章 免疫治疗的新手段——新生抗原免疫疗法 80 一、新生抗原用于肿瘤免疫治疗 80 二、肿瘤新生抗原的来源 81 三、新生抗原的预测和鉴定 83 四、新生抗原免疫疗法的多种手段 84 五、新生抗原免疫疗法的选择 85 六、新生抗原免疫疗法面临的挑战 86 七、结语 87 第7章 个性化新抗原肽疫苗治疗胰腺导管癌的临床研究 89 一、肿瘤是人类健康的头号敌人 89 二、肿瘤逃逸及抗肿瘤免疫 90 三、胰腺癌 92 四、胰腺癌的临床治疗 93 五、胰腺癌的新抗原肽疫苗疗法 94 六、应用新抗原疫苗面临的挑战 98 七、结语 99 第三篇 干细胞治疗 第8章 间充质干细胞在糖尿病治疗中的应用 109 一、治疗机制 110 二、临床应用 113 三、结语 115 第9章 干细胞在皮肤修复与再生中的应用 121 一、表皮干细胞在皮肤修复与再生中的应用 121 二、真皮多能干细胞在皮肤修复与再生中的应用 122 三、间充质干细胞在皮肤修复与再生中的应用 124 四、间充质干细胞分泌组在皮肤修复与再生中的应用 125 五、结语 127 第10章 间充质干细胞在动脉疾病中的应用 130 一、动脉粥样硬化 130 二、外周动脉疾病 131 三、间充质干细胞的治疗作用 132 四、间充质干细胞的临床疗效 136 第11章 干细胞在心血管病治疗中的应用 146 一、用于治疗心脏病的干细胞类型 148 二、干细胞移植途径 149 三、干细胞治疗心衰 152 四、干细胞治疗心血管病存在的问题 158 五、组织工程心肌 159 第12章 间充质干细胞在移植物抗宿主病治疗中的应用 171 一、治疗机制 173 二、临床应用 175 三、结语 180 第13章 临床细胞治疗技术平台的标准研究 186 一、临床细胞治疗技术平台概念 187 二、临床细胞治疗技术平台建设 188 三、临床细胞治疗技术平台示范 191 四、阳性供体操作区域设置要求 191 五、临床细胞治疗技术转化应用智慧平台 197 六、结语 201 第四篇 细胞治疗的产业化 第14章 细胞制备工艺及GMP生产 206 一、GMP生产的法规要求 207 二、GMP生产工艺的关键技术 209 三、GMP生产的质量管理 211 四、外包生产模式介绍 212 五、结语 213 第15章 细胞治疗产品的质量控制 214 一、监管要求 214 二、总体考虑 215 三、分析方法验证 221 四、杂质研究 221 五、稳定性研究 222 六、提前放行、有条件放行和风险控制 222 七、变更管理 222 八、参考法规 223 第16章 质粒和慢病毒的合规生产 224 一、质粒的GMP生产 224 二、慢病毒的GMP生产 229 三、结语 235 第17章 细胞治疗工业化的生产设备 236 一、核心设备 236 二、辅助设备 241 第18章 细胞治疗产品的生产厂房设计 242 一、基于封闭式生产工艺的厂房设计 242 二、基于手工生产工艺的厂房设计 249 三、模块化细胞治疗产品的厂房设计 252 第19章 用于大规模细胞生产的自动化密闭扩增系统 258 一、背景 258 二、现状 259 三、展望 261 第20章 GMP生产的物料管理 263 一、细胞治疗产品生产属于药的范畴 263 二、物料分类及定义 264 三、物料管理法规要求 265 四、物料选择案例分析 269 五、生产进程及质量控制 273 六、工艺残留检测 274 七、GMP附录相关要点摘录 274 第21章 细胞治疗产品的全生命周期管理——以普列威为例 277 一、药品生命周期管理 277 二、普列威的全生命周期管理 278 三、贯穿普列威生命周期的信息系统 285 四、结语 288 附录1 体内生物反应器 289 一、传统组织工程面临的挑战 289 二、体内生物反应器的概述 291 附录2 专业术语缩略表 293