实验方剂学

　　《实验方剂学（供中医学、中药学、中西医临床医学等专业用）》：　　第七章 方剂的临床评价研究　　目前，方剂的临床研究尚缺少突破性的成果，且存在不少问题，如有些临床报道研究方法不规范、疾病诊断标准和疗效标准不统一、未体现中医药特点、方剂的临床研究质量不高等。　　随着循证医学的兴起、普及和迅猛发展，系统综述的方法越来越受到临床医学界的重视，其在临床研究干预措施的疗效评价中的应用日益广泛。在循证医学的证据体系中，随机对照试验（randomizedclinicaltrial，RCT）的系统综述属于*高级别的证据，是指导临床决策的重要依据。从目前国内期刊上发表的系统综述结论来看，无论是现代医学领域，还是中医药领域，*常见的Meta分析结论大部分都是被评价的治疗措施较对照措施安全有效，但鉴于纳入文献的总体质量偏低，仍需要通过多中心、大样本和双盲的RCT研究，提供更高级别的证据。因此，在中医药基本理论的指导下，从中医复方的临床优势和特点出发，应用包括临床流行病学、循证医学及信息技术在内的方法和技术，能够充分反映中医复方的临床疗效优势。应用循证医学的理念，系统、科学地开展中医复方临床评价体系的研究，促进中医药学的发展，推动中医药走向世界。　　**节 方剂的临床有效性评价　　方剂是中医临床用药的主要形式，为中医药学理、法、方、药的一个重要组成部分，是在辨证论治的基础上选药配伍而成。古有“神农尝百草，一日而遇七十毒”，说明中医众多的药物、治疗方法、方剂的产生及疗效的证实，都来源于人体和反复应用的直接观察和经验总结。在人体临床实践中产生理论，反过来用理论指导临床实践，进一步检验理论、发展理论。直接观察、经验总结对科学的发展固然重要，但不是真正意义的科学试验。依此进行归纳、演绎、推理产生的结论难免有一定的片面性、局限性，甚至发生一些错误。传统中医药学研究表明，影响方剂临床疗效的因素尚包括：中药材质量对方剂临床疗效的影响；中药方剂给药途径与剂型的合理选择对临床疗效的影响；方剂间配伍应用对临床疗效的影响。　　随着人们健康意识的不断增强，使得方剂的应用及其临床疗效成为人们的关注点，而如何从直接观察、经验积累发展为严格的科学试验，是对传统临床疗效研究方法的突破，是方剂临床有效性评价形成的关键。　　一、方剂临床有效性评价的重要性　　中药新药开发以方剂为源头，方剂疗效成为中药新药开发能否成功的关键步骤。虽然方剂的疗效已为几千年临床所证实，有大量的人体试验为依据，但尚需大量临床研究数据。　　传统方剂或中成药的二次开发，科学验证方剂的临床疗效是其关键环节，临床有效、适应证明确的方剂才有可能成功开发出符合时代需要的中药新药。因此需要从整体上、在临床环境中对待开发方剂的临床疗效进行科学、规范、客观的评价，作为后续临床与基础研究的导向。　　方剂的临床研究也是评价方剂安全性的重要环节。　　二、方剂临床有效性评价目前存在的问题　　方剂临床有效性评价目前存在的问题：①以经验为主对方剂的疗效评价研究。②完全借鉴西药的疗效评价指标。注重各种率（有效率、好转率、痊愈率）的变化。③疗效评价研究的方法欠缺。现阶段的方剂疗效评价大多不够重视临床科研方法学，缺乏严谨合理的设计，随机对照实验组较少，随机质量不能让人满意，盲法应用少，对不良反应、随访资料的收集欠缺，统计方法比较落后。　　三、方剂临床有效性评价的建立　　方剂临床有效性评价应立足于中医药理论与临床治疗学的基本特点和优势，建立关于干预措施有效性的科学假说，在合理应用西药疗效评价标准的同时，能反映中医药方剂“整体调节”优势的多维结局指标评价体系。所以把握中医药理论与临床治疗的基本特点和优势是建立方剂有效性科学假说的前提。现代临床研究科学方法学是检验方剂有效性科学假说的重要途径。在建立科学临床疗效体系时应注意以下问题：①病证结合，以增加适应证的确定性，如以某方治疗血虚证，可能会无所适从，如果对其方证做出限制，用于治疗恶性肿瘤的心血虚证，则方便于临床病例选择，客观评价疗效；②选用验证力度强的临床试验方案，遵循随机、盲法、对照等临床试验设计三原则，并符合伦理要求；③评价指标应客观可靠，既有整体指标又有局部指标，选择恰当的事件或终点指标，能更好地反映方剂的疗效，切忌盲目求新求奇；④采用与传统相似或相同的给药途径与剂型。　　……