医学统计学

第1章 绪论 例1-1 某地某年共有10万名12岁正常女孩，为了解该地区12岁正常女孩的身高情况，可以用两种方法进行调查。**种方法是对该地区进行普查，即测量全部12岁正常女孩的身高，得到10万个身高值，但这样做的工作量非常大。第二种方法是采用抽样调查，从10万名12岁正常女孩中随机抽取1000名，测量她们的身高，通过分析这1000名女孩的身高，推断该地区10万名12岁正常女孩的身高情况。问题：1.什么是总体与样本？本研究中的总体和样本是什么？2.误差可分为几类？它们之间的性质有何不同？第二种方法将会产生何种类型的误差？3.该资料属于何种类型？除此之外，资料还有哪些类型？它们之间有何不同？ 问题：1.什么是总体与样本？本研究中的总体和样本是什么？ 2.误差可分为几类？它们之间的性质有何不同？第二种方法将会产生何种类型的误差？ 3.该资料属于何种类型？除此之外，资料还有哪些类型？它们之间有何不同？ “统计”一词起源于国情调查，昀早意为国情学。人类的统计实践是随着计数活动而产生的，因而统计的历史可以追溯到原始社会，但是将统计从实践上升到理论，成为一门系统的科学，距今只有300多年的历史。18世纪中后期，随着概率论思想与方法的引入，统计学逐渐成为在理论与应用方面都已相当完备的独立学科。 统计学是研究数据的收集、整理、分析与表达的一门学科。它是帮助人们分析占有信息，达到去伪存真、去粗取精的目的，是正确认识客观世界的重要工具和手段。医学统计学是应用概率论和数理统计的基本原理和方法，结合实际的医学工作，研究医学领域中数据的收集、整理、分析与推断的一门应用性学科。 一、统计学的基本概念 统计学常用的基本概念有总体与样本、变量与资料、参数与统计量、误差和概率等。 （一）总体与样本 1.总体是指根据研究的目的确定的同质研究对象的全体，更确切地说，是性质相同的所有观察单位某种变量值（即观察值）的集合。同质是指所观察的事物、现象某方面性质或特征相同，同质事物、现象就某一方面存在的差异称为变异，它可分为随机测量变异和个体变异。 无论何种研究都必须先确定观察单位，即个体，它是统计研究中昀基本的单位，它可以是一个人、一个家庭、一个地区、一个样品、一个采样点等。如例1-1资料中，调查研究某地某年12岁正常女孩的身高情况，则观察对象是该地12岁正常女孩，观察单位是每个12岁正常女孩，观测值是每个12岁女孩测得的身高值，该地某年全部12岁女孩的身高值就构成一个总体。它的同质基础是同一地区、同一年份、同为12岁、同为女孩。 总体可分为有限总体和无限总体，观察单位是有限、可数的总体，称为有限总体；观察单位是无限、不可数的总体，称为无限总体。例1-1资料中的总体明确了一定时间、一定空间的观察单位，其观察单位是有限的、也是可数的，为有限总体。有时总体是抽象的，如研究用某药物治疗过敏性哮喘的疗效，这里总体的同质基础是过敏性哮喘患者用某药物治疗，总体应包括用该药物治疗的所有过敏性哮喘患者的治疗结果，没有时间和空间范围限制，因而观察单位数是无限的或不易确定的总体，为无限总体。 在医学研究中的多数总体是无限的，要直接观察总体的情况是不可能的。即使对有限总体来说，若包含的观察单位太多，也要耗费大量的人力、物力和财力，也不必要甚至是不可能对总体进行全面的研究。在实际研究中，常常是从总体中抽取部分观察单位进行研究，从而推断总体特征，即抽样研究。 2.样本是指从总体中随机抽取的部分观察单位某种变量值（或测量值）的集合。样本中所包含的观察单位个数称为样本含量。如例1-1资料中，从10万名12岁正常女孩中随机抽取1000名，测量得到的1000名12岁正常女孩身高值组成的集合就是样本，1000为样本含量。 抽样时，必须遵循随机化原则，即总体中每一个观察单位都有同等的机会被选入样本中，并要有足够的样本含量，这是样本具有代表性的前提条件。划分总体时是否同质，是样本可靠性的重要保证。 （二）变量与变量值 变量是观察单位的某些特征或属性，如调查某地某年5岁正常儿童的生长发育状况，身高、体重、性别等都可视为变量。变量的观察结果可以是定性的，如性别是男性还是女性；也可以是定量的，如身高的数值。因此，变量可分为定性变量和定量变量，用以说明事物的类别和本质的为定性变量，它又可以分为有序类变量和无序类变量。有序类变量又称为等级变量，是指其取值的各类别之间存在程度上的差别，如学历；无序类变量又可区分为二项分类变量和多项分类变量，前者取值为相互对立的两类，如性别；后者取值为互不相容的多个类别，如血型。用以反映事物的数量特征的变量称为定量变量，它有离散型变量和连续型变量之分，变量的取值在整数范围内为离散型变量，如人口数；变量的取值在实数范围内为连续型变量，如年龄、身高、体重等。 变量的测得值称为变量值或观察值，有时也称数据或资料。更准确地讲，数据或资料是由具有若干变量的观察单位所组成的。每个5岁儿童的身高、体重的测得值就是变量值，所有的身高值、体重值组成了资料。它分为定量资料和定性资料。 （三）定量资料与定性资料 1.定量资料又称计量资料或数值资料。定量资料是指用定量的方法测定每一个观察单位（个体）某项指标所得的资料。有两个特征：一是其观测值是定量的，表现为数值大小；二是一般有度量衡单位。 如例1-1资料中，调查某地12岁正常女孩的生长发育状况，以女孩为观察单位，每个女孩的身高值（cm）组成的资料属于此类资料。另外体重（ kg）、脉搏（次/分）、血压（ kPa）、血红蛋白（ g/L）值等资料也属于定量资料。根据其变量取值的特点可分为连续型和离散型资料。连续型资料是可在实数范围内任意取值的资料，如身高、体重、血压等。离散型资料是只能取整数值的资料，如育龄妇女生育的子女数。 2.定性资料又称为分类资料或计数资料。定性资料是先将观察单位按照属性或类别进行分组，然后清点各组的观察单位个数所得的资料。特征有：一是其观察值是定性的，表现为互不相容的类别或属性；二是一般无度量衡单位。分类资料按分类的多少，可分为二项分类资料和多项分类资料。 （1）二项分类资料简称二分类资料，是指观察单位的属性或类别只分为互相对立、互不相容的两类的资料。例如，人的性别分为男和女，化验结果分为阳性（+）和阴性（–），动物实验结果分为死亡与生存，临床治疗效果分为治愈与未愈，等等。 （2）多项分类资料简称多分类资料，是指观察单位的属性或类别可分为互不相容的多个类别的资料。根据分组时是否有等级顺序又可分为多项有序分类资料和多项无序分类资料。 1）多项有序分类资料：又称为等级资料（半定量资料）或单向有序分类资料，是指将观察单位按某种属性的不同程度分成等级顺序组，再清点各组各类的观察单位数所得的资料。各组各类之间有程度上的差别，其观测值具有半定量性质，表现为等级大小或属性程度。例如，化验结果分为五个等级，临床疗效分为治愈、显效、好转、无效四个等级，病情分为轻度、中度、重度三个等级。 2）多项无序分类资料：是指互不相容的多个类别，各组各类的属性之间无等级顺序或程度上的差别。例如，观察某人群的血型分布，按 A型、B型、O型与 AB型分组的资料。 虽然上述两大类资料在概念和特征上存有不同，但各类资料间也是可以相互转化的，以满足不同统计方法的要求。例如，以人为观察单位，观察某人群脉搏数（次/分）为定量资料；定义脉搏数60～100次/分为“正常”，＜60次/分或＞100次/分为“异常”，按“正常”与“异常”两种属性分别清点人数汇总后可转化成为分类资料。 （四）参数与统计量 总体的统计指标称为参数，样本的统计指标称为统计量。例如例1-1资料中，某地某年10万名12岁正常女孩的平均身高值即为总体参数。从总体中随机抽取的1000名12岁正常女孩的平均身高值即为统计量。 习惯上用希腊字母表示总体参数，如.表示总体均值，.表示总体标准差，π表示总体率等；用拉丁字母表示统计量，如 x表示样本均值，S表示样本标准差，p表示样本率等。一般情况下，参数是未知的，需要用统计量去估计。抽样研究的目的之一就是用样本统计量推断总体参数。 （五）误差 误差泛指实测值与真实值之间的差，统计学所说的误差不仅包括实测值与真实值之差，还包括样本指标与总体指标之间的差。误差按其性质一般可分为系统误差和随机误差两大类。 1.系统误差是指使实测值系统偏离真实值的、具有方向性的误差，在流行病学上常称为偏倚或偏性。其产生的原因往往是可知的或可掌握的，如仪器未校正、操作不规范等，用不平衡未校正的天平称量物质所产生的误差就属此列。 2.随机误差即偶然误差，是一类不恒定的、随机变化的误差，往往是实测值无方向性地围绕着某一数值波动。按其产生的原因又可分为随机测量误差和抽样误差，由于随机测量变异而引起的实测值与真实值之间的误差称为随机测量误差。在抽样研究中，即使避免了系统误差，并把随机测量误差控制在允许的范围内，但由于总体中的个体之间存在差异，样本统计量与总体参数不可能完全相同，从同一总体中随机抽取的多个例数相同的样本，其样本统计量也各不相等。这种由于随机抽样所引起的样本统计量与总体参数之间的差异以及各样本统计量之间的差异称为抽样误差。例1-1中的第二种方法产生的误差主要为抽样误差，其产生的主要原因是个体之间存在变异，抽样误差是统计分析的重要内容。一般说来，样本含量越大，则抽样误差越小，样本统计量与总体参数越接近，越能说明总体分布的规律；反之，样本含量越小，则抽样误差相应越大。 两类误差在其大小、方向、重现性、能否消除与避免和控制及有无统计学规律等方面存有不同。 （六）概率与频率 1.概率是描述某随机事件发生可能性大小的度量，统计学上常用符号 P表示。其取值范围为0～1，即0≤P≤1，常用小数或百分数表示。当 P .1时，表示该事件必然发生，称为必然事件；当 P .0时，表示该事件不可能发生，称为不可能事件；当0＜P＜1时，表示该事件为随机事件； P越接近1，表明某事件发生的可能性越大；P越接近0，表明某事件发生的可能性越小。当某事件发生的概率 P≤0.05时，统计学习惯上称该事件为小概率事件，其含义是该事件发生的可能性很小，进而可以认为在一次抽样中不可能发生，这就是所谓小概率事件原理，它是进行统计推断的基础。一般说来，如果小概率事件在现实中出现了，就要探究其原因。 2.频率是指一次实验中已出现的某事件的个数与其可能出现该事件的个数之比。常用.表示。其取值的范围、表示的意义同概率一致，不同的是概率用于总体，频率用于样本。 二、医学统计学的基本内容 医学统计学的基本内容有概率论、统计设计、统计资料的收集与整理、统计资料的描述、统计推断的基本理论和方法及其应用等。本书主要介绍统计设计、统计资料的收集与整理及常见资料的统计描述与常见资料的统计推断。 1.统计设计包括调查研究设计的基本概念与特点、基本内容和步骤，重点介绍概率抽样的方法、样本含量估计的基本条件等，以及实验研究的概念与特点、基本要素、分类，实验研究设计的基本原则、常用的实验研究设计方法。 2.统计资料的收集与整理包括资料的来源、调查研究资料和实验研究资料的收集及收集资料的基本要求，整理资料的步骤、调查研究和实验研究资料的整理，频数表的编制方法及其应用。 3.常见资料的统计描述主要包括：①定量资料的统计描述，常用的集中趋势和离散趋势描述指标定义、计算和应用，正态分布及其应用；②定性资料的统计描述，常用的相对数，医学统计中常用的统计指标，计算和应用相对数时应注意的问题，率的标准化法；③常用的统计图表，统计表和统计图的概念、